NGHIÊN CỨU MỐI LIÊN QUAN GIỮA TỰ KHÁNG THỂ TRAb VÀ MỘT SỐ THÔNG SỐ SINH HỌC ĐẾN KẾT QUẢ ĐIỀU TRỊ BỆNH BASEDOW BẰNG METHIMAZOLE Ở TRẺ EM
Nhi khoa (Mã số: 62.72.01.35)
Luận án "Nghiên cứu mối liên quan giữa tự kháng thể TRAb và một số thông số sinh học đến kết quả điều trị bệnh Basedow bằng Methimazole ở trẻ em" giải quyết vấn đề bệnh Basedow ở trẻ, một bệnh tự miễn do tự kháng thể TRAb, gây rối loạn tăng trưởng và tâm thần. Điều trị nội khoa bằng Methimazole là ưu tiên nhưng có tỷ lệ tái phát cao (50-60%), và nghiên cứu về mối liên quan giữa TRAb cùng các thông số sinh học khác đến kết quả điều trị ở trẻ em tại Việt Nam còn hạn chế.
Mục tiêu nghiên cứu bao gồm: mô tả đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng; đánh giá kết quả điều trị bằng Methimazole; khảo sát sự thay đổi nồng độ TRAb và các thông số liên quan đến kết quả điều trị và tái phát bệnh Basedow ở trẻ em.
Nghiên cứu được thực hiện trên 162 bệnh nhi Basedow dưới 18 tuổi tại Bệnh viện Nội tiết Trung ương (2010-2014) bằng phương pháp thử nghiệm lâm sàng không đối chứng. Kết quả cho thấy tỷ lệ nữ mắc bệnh chiếm 85%, tuổi trung bình 16,3 ± 4,1. Các triệu chứng cơ năng phổ biến là mệt mỏi, hồi hộp, run tay. Thể tích tuyến giáp ở bệnh nhi lớn hơn đáng kể so với bình thường. Nồng độ TRAb trung bình lúc chẩn đoán là 28,9 ± 11,2 U/L. Thời gian điều trị tấn công trung bình là 6,4 ± 1,1 tuần, với liều Methimazole trung bình 0,64 ± 0,20 mg/kg/ngày. Tỷ lệ tác dụng không mong muốn của Methimazole là 6,8%. Tỷ lệ tái phát sau 12 tháng theo dõi là 56,2%.
Luận án đã xác định mối liên quan đáng kể giữa nồng độ TRAb lúc chẩn đoán (điểm cắt ≥ 39,8 U/L) và lúc kết thúc điều trị (điểm cắt ≥ 10,72 U/L) với nguy cơ tái phát. Các yếu tố khác như tuổi lúc chẩn đoán ( 9 nmol/L) cũng được chứng minh có liên quan đến tăng nguy cơ tái phát.
Những đóng góp mới của luận án bao gồm mô tả chi tiết đặc điểm bệnh, xác định thời gian điều trị tấn công và tỷ lệ tái phát. Đặc biệt, nghiên cứu đã làm rõ vai trò của nồng độ TRAb và một số thông số sinh học khác trong tiên lượng kết quả điều trị và tái phát bệnh Basedow ở trẻ em.
Luận án dài 99 trang (không kể phần phụ lục và tài liệu tham khảo) bao gồm 6 phần:
Luận án có 6 phụ lục, 33 bảng, 8 biểu đồ và 82 tài liệu tham khảo trong đó 10 tài liệu tiếng Việt và 72 tài liệu tiếng Anh.