NGHIÊN CỨU ĐẶC ĐIỂM LÂM SÀNG, CẬN LÂM SÀNG VÀ HIỆU QUẢ ĐIỀU TRỊ PHÁC ĐỒ METHOTREXATE LIỀU CAO PHỐI HỢP RITUXIMAB TRONG ĐIỀU TRỊ LYMPHOMA NÃO NGUYÊN PHÁT TẾ BÀO B LỚN LAN TOẢ
Nội khoa (Chuyên ngành: Huyết học và truyền máu)
Luận án "Nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, cận lâm sàng và hiệu quả điều trị phác đồ Methotrexate liều cao phối hợp Rituximab trong điều trị Lymphoma não nguyên phát tế bào B lớn lan tỏa" được thực hiện nhằm đánh giá toàn diện về bệnh lý phức tạp này tại Việt Nam. Lymphoma không Hodgkin não nguyên phát (LKHNNP) tế bào B lớn lan tỏa là một biến thể ác tính, hiếm gặp của lymphoma ngoài hạch, chỉ tổn thương trong não, gây tử vong nhanh chóng nếu không điều trị. Mặc dù các phác đồ hóa trị kết hợp đã cải thiện thời gian sống, nhưng nhiều hóa chất không thể vượt qua hàng rào máu-não và hiệu quả của phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab chưa được đánh giá đầy đủ tại Việt Nam.
Nghiên cứu này có hai mục tiêu chính:
Nghiên cứu can thiệp lâm sàng theo dõi dọc này bao gồm 57 bệnh nhân LKHNNP tế bào B lớn lan tỏa được chẩn đoán lần đầu và điều trị tại Bệnh viện Chợ Rẫy từ tháng 10/2015 đến 12/2017. Các đóng góp mới của luận án bao gồm thời gian theo dõi dài với một bệnh hiếm, mô tả chi tiết đặc điểm lâm sàng, xét nghiệm (kể cả tái sắp xếp gen), cung cấp kết quả giá trị về đáp ứng điều trị, thời gian sống thêm và các yếu tố liên quan. Nghiên cứu cũng cho thấy tác dụng phụ của phác đồ được chỉnh liều theo mức lọc cầu thận là khá thấp, mang lại thông tin thực tiễn cho chẩn đoán và điều trị.
Kết quả cho thấy, tuổi trung bình bệnh nhân là 53,2 ± 12,5 tuổi, với tỷ lệ nam/nữ là 1,47/1. Hơn 50% bệnh nhân có tổng trạng kém (ECOG 3-4 điểm). Vị trí tổn thương thường gặp là thùy trán (38,6%) và thùy thái dương (31,5%), với 40,3% tổn thương sâu trong não. Tỷ lệ tăng LDH và beta2-microglobulin cao lần lượt là 71,9% và 75,4%. Dấu ấn BCL6 dương tính chiếm 61,4%.
Về hiệu quả điều trị, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn sau kết thúc hóa trị là 63,2%, một phần 17,5%, tiến triển/kháng trị 3,5% và tử vong 15,8%. Thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (PFS) 2 năm là 66,5%, 5 năm là 61,8% (trung vị 50,8 ± 4,5 tháng). Thời gian sống thêm toàn bộ (OS) 2 năm là 73,3%, 5 năm là 66,3% (trung vị 54,3 ± 4,3 tháng). Dấu ấn BCL6 dương tính là yếu tố tiên lượng xấu, làm tăng nguy cơ tái phát bệnh 19,259 lần và tăng nguy cơ tử vong 9,675 lần. Các biến cố bất lợi thường gặp bao gồm nôn ói (48,8%), mệt mỏi (48,8%), chán ăn (38,4%), viêm niêm mạc miệng (9,7%), và nhiễm trùng nặng (35,1%). Phác đồ methotrexate liều cao phối hợp rituximab cho thấy tính hiệu quả và cân bằng giữa kết quả điều trị và độc tính.