NGHIÊN CỨU CHI PHÍ-HIỆU QUẢ CỦA NILOTINIB SO VỚI IMATINIB TRONG ĐIỀU TRỊ BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY TẠI VIỆT NAM
Tổ Chức Quản Lý Dược
Luận án này tập trung vào việc đánh giá chi phí-hiệu quả của nilotinib (NL) so với imatinib (IM) trong điều trị bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) tại Việt Nam. BCMDT là một bệnh máu ác tính thường gặp, với số người mắc bệnh tăng nhanh, đạt trên 2.700 ca bệnh đang được điều trị tại Việt Nam tính đến năm 2018, tăng gấp 5 lần so với năm 2010. Mặc dù liệu pháp nhắm trúng đích, đặc biệt là imatinib, đã cải thiện đáng kể hiệu quả điều trị, vẫn có khoảng 20-30% bệnh nhân phát triển đề kháng hoặc không dung nạp thuốc. Nilotinib, một thuốc thế hệ hai, đã được phát minh, mang lại hiệu quả và độ an toàn cao, đặc biệt với nhóm bệnh nhân này, và hiện được khuyến cáo điều trị bước 1 thay cho imatinib ở nhiều nước trên thế giới.
Tuy nhiên, trong Hướng dẫn điều trị tại Việt Nam, nilotinib hiện chỉ được chỉ định điều trị bước 2 sau khi bệnh nhân kháng hoặc không dung nạp imatinib. Việc cân nhắc bổ sung nilotinib vào điều trị bước 1 đặt ra thách thức đáng kể cho các nhà hoạch định chính sách do đơn giá thuốc cao, yêu cầu điều trị suốt đời và những hạn chế về nguồn lực y tế, đặc biệt là gánh nặng chi trả 80% chi phí thuốc từ Quỹ Bảo hiểm Y tế (BHYT). Các nghiên cứu kinh tế dược liên quan tại Việt Nam trước đây mới chỉ dừng ở điều trị bước 2 hoặc phân tích tác động ngân sách.
Với bối cảnh đó, luận án được thực hiện nhằm mục tiêu thiết lập mô hình và phân tích chi phí-hiệu quả của nilotinib so với imatinib trong điều trị BCMDT tại Việt Nam. Đề tài đã xây dựng được mô hình đánh giá hiệu quả kinh tế của nilotinib so với imatinib trong điều trị bước 1 BCMDT, cho phép đánh giá trong các bối cảnh điều trị khác nhau và cập nhật thường xuyên khi có sự thay đổi tham số. Kết quả phân tích cho thấy phác đồ nilotinib không đạt chi phí-hiệu quả, và phác đồ imatinib vẫn là lựa chọn phù hợp nhất với bối cảnh Việt Nam hiện nay, trong đó chi phí thuốc là yếu tố ảnh hưởng lớn đến hiệu quả kinh tế.
Nghiên cứu này là nghiên cứu kinh tế dược đầu tiên tại Việt Nam đánh giá toàn diện hiệu quả kinh tế của nilotinib trong điều trị BCMDT, với phần lớn các tham số đầu vào được thu thập và tổng hợp tại Việt Nam. Kết quả nghiên cứu cung cấp bằng chứng khoa học chính xác và tin cậy, hỗ trợ các cơ quan quản lý y tế trong việc xây dựng chính sách hợp lý về lựa chọn thuốc, chi trả và hướng dẫn điều trị, nhằm giảm thiểu gánh nặng kinh tế cho người bệnh và tối ưu hóa hiệu quả kinh tế của thuốc.