ĐÁNH GIÁ KẾT QUẢ CỦA IMATINIB MESYLATE TRONG ĐIỀU TRỊ BỆNH BẠCH CẦU MẠN DÒNG TỦY GIAI ĐOẠN MẠN Ở TRẺ EM
Huyết học & Truyền máu
Bệnh bạch cầu mạn dòng tủy (BCMDT) ở trẻ em là một bệnh hiếm gặp, với dữ liệu lâm sàng về hiệu quả và độ an toàn của Imatinib Mesylate (IM) còn hạn chế tại Việt Nam. Luận án này được thực hiện nhằm đánh giá kết quả của IM trong điều trị BCMDT giai đoạn mạn ở trẻ em, với hai mục tiêu chính: nghiên cứu đặc điểm lâm sàng, sinh học của bệnh, và đánh giá hiệu quả điều trị cùng các yếu tố liên quan đến điều trị bằng IM.
Đây là nghiên cứu đầu tiên tại Việt Nam về kết quả điều trị IM cho bệnh nhi BCMDT giai đoạn mạn, cung cấp cơ sở để xây dựng phác đồ chẩn đoán và điều trị thống nhất trên cả nước. Nghiên cứu được thực hiện trên 96 bệnh nhi tại Bệnh viện Truyền máu Huyết học TP.HCM từ năm 2005 đến 2019. Kết quả cho thấy phần lớn bệnh nhi mắc bệnh nằm trong độ tuổi 11-15 (tuổi trung vị 12), với tỉ lệ nam:nữ là 1,18:1. Các triệu chứng thường gặp bao gồm lách to (97,9%), mệt mỏi và xanh xao (chiếm hơn 50%). Bệnh nhi thường có thiếu máu ở mức độ trung bình – nặng, cùng với số lượng bạch cầu và tiểu cầu cao. 75% bệnh nhi biểu hiện kiểu hình e14a2 trong đoạn gen M-BCR và nhóm nguy cơ thấp theo thang điểm Sokal chiếm tỉ lệ cao hơn các nhóm khác.
Về đáp ứng điều trị, IM mang lại hiệu quả cao: 97,9% bệnh nhân đạt đáp ứng huyết học hoàn toàn (CHR) sau trung vị 1 tháng; 96,9% đạt đáp ứng di truyền tế bào chính (MCyR) sau trung vị 6 tháng; 87,5% đạt đáp ứng di truyền tế bào hoàn toàn (CCyR) sau trung vị 9 tháng; và 78,1% đạt đáp ứng sinh học phân tử chính (MMR) sau trung vị 12 tháng. Chỉ số Sokal được xác định là yếu tố liên quan đến đáp ứng điều trị. Tỉ lệ kháng thuốc là 18,8%, với 20% trường hợp kháng thuốc có xuất hiện đột biến (G250E, L323P, M351T).
Thời gian sống còn sau 13 năm cho thấy kết quả khả quan: tỉ lệ sống không biến cố là 75,5%, sống không tiến triển bệnh là 97,6%, và sống toàn bộ là 97,9%. Các yếu tố ảnh hưởng đến thời gian sống là chỉ số Sokal và việc đạt MMR. Độc tính của IM thường ở mức độ nhẹ - trung bình, có thể kiểm soát được. Độc tính huyết học thường gặp nhất là giảm tiểu cầu (25%) và giảm bạch cầu hạt (15,6%). Về độc tính không phải huyết học, đau khớp (13,6%), co cứng cơ và nôn (9,4%) là phổ biến. Đặc biệt, 42,5% trẻ có chiều cao thấp hơn so với chiều cao theo tuổi. Luận án không ghi nhận trường hợp tử vong do thuốc.
Từ những kết quả này, luận án kiến nghị xây dựng một phác đồ chuẩn cho bệnh nhi BCMDT giai đoạn mạn, cải thiện việc theo dõi đáp ứng sinh học phân tử bằng kỹ thuật RQ-PCR để đánh giá sớm, phát hiện kháng thuốc và làm tiền đề cho các nghiên cứu ngưng thuốc IM. Đồng thời, cần mở rộng nghiên cứu về cỡ mẫu và thời gian điều trị để đánh giá lâu dài hiệu quả và độc tính của IM.