ĐÁNH GIÁ KẾT QUẢ ĐIỀU TRỊ CỦA THUỐC SORAFENIB TRÊN BỆNH NHÂN UNG THƯ GAN NGUYÊN PHÁT
Ung thư
Luận án "Đánh giá kết quả điều trị của thuốc Sorafenib trên bệnh nhân ung thư gan nguyên phát" của Nguyễn Thị Thu Hường, thuộc chuyên ngành Ung thư, là một nghiên cứu quan trọng về bệnh ung thư gan nguyên phát (UTGNP) tại Việt Nam. UTGNP là một vấn đề sức khỏe toàn cầu nghiêm trọng, đứng thứ 6 về tỷ lệ mắc và thứ 2 về tỷ lệ tử vong do ung thư trên thế giới. Tại Việt Nam, bệnh đứng đầu về tỷ lệ mắc, với đa số trường hợp được chẩn đoán ở giai đoạn tiến triển, tiên lượng xấu.
Mặc dù đã có những tiến bộ trong hiểu biết sinh học phân tử, các phương pháp điều trị UTGNP vẫn còn hạn chế, đặc biệt ở giai đoạn tiến triển. Sorafenib, một thuốc ức chế đa tyrosine kinase đường uống, là thuốc đầu tiên chứng minh được lợi ích cải thiện thời gian sống thêm qua các nghiên cứu quốc tế từ năm 2007, và hiện vẫn là lựa chọn hàng đầu trong điều trị bước một UTGNP giai đoạn tiến triển. Tuy nhiên, việc sử dụng sorafenib còn đối mặt với gánh nặng chi phí và nguy cơ độc tính trên nền xơ gan mạn tính, đồng thời các yếu tố tiên lượng hiệu quả điều trị chưa được xác định rõ ràng. Tại Việt Nam, các nghiên cứu trước đây về sorafenib có cỡ mẫu nhỏ, chưa đánh giá đầy đủ hiệu quả và các yếu tố ảnh hưởng.
Nghiên cứu này là công trình đầu tiên tại Việt Nam với cỡ mẫu đủ lớn (110 bệnh nhân) nhằm đánh giá toàn diện hiệu quả điều trị và các yếu tố ảnh hưởng của sorafenib trên bệnh nhân UTGNP, đồng thời đưa ra bàn luận về các vấn đề còn tranh cãi. Kết quả cho thấy thời gian sống thêm toàn bộ (OS) trung vị là 7,13 tháng (tỷ lệ OS 1 năm là 36%, 5 năm là 5%), và thời gian sống thêm bệnh không tiến triển (PFS) trung vị là 4,57 tháng (tỷ lệ PFS 1 năm là 23%, 5 năm là 2%). Tỷ lệ kiểm soát bệnh (DCR) đạt 59%. Tỷ lệ độc tính cao (78,2%) nhưng chủ yếu ở độ 1, 2, với các độc tính thường gặp là phản ứng da tay chân, mệt mỏi và tăng men gan; không có trường hợp nào ngừng điều trị do độc tính.
Luận án cũng xác định các yếu tố ảnh hưởng độc lập đến kết quả điều trị. Các yếu tố ảnh hưởng xấu đến PFS bao gồm chỉ số toàn trạng (PS)=1, u gan >60 mm và di căn xa ngoài gan. Các yếu tố ảnh hưởng xấu đến OS gồm viêm gan virus B, u gan >60mm, di căn xa ngoài gan, Child-Pugh B và độc tính tăng men gan. Đặc biệt, tăng huyết áp trong quá trình điều trị được ghi nhận làm giảm 84,6% nguy cơ tử vong. Nghiên cứu cung cấp bằng chứng thực tiễn quan trọng, góp phần tối ưu hóa phác đồ điều trị và quản lý bệnh nhân UTGNP tại Việt Nam.
Trong luận án có 44 bảng, 13 biểu đồ và 2 hình.
Tài liệu tham khảo có 167 tài liệu (14 tài liệu tiếng Việt và 153 tài liệu tiếng Anh).
Phần phụ lục bao gồm danh sách bệnh nhân, hình ảnh minh họa, một số chỉ tiêu, tiêu chuẩn trong nghiên cứu, mẫu bệnh án nghiên cứu, bộ câu hỏi đánh giá, thư và phiếu tự nguyện tham gia nghiên cứu.