ĐÁNH GIÁ KẾT QUẢ ĐIỀU TRỊ BƯỚU WILMS Ở TRẺ EM GIAI ĐOẠN II - IV BẰNG CHIẾN LƯỢC HÓA - PHẪU TRỊ
Ngoại thận và Tiết niệu
Luận án này trình bày kết quả nghiên cứu về đánh giá hiệu quả điều trị bướu Wilms ở trẻ em giai đoạn II - IV bằng chiến lược hóa - phẫu trị tại Bệnh viện Nhi Đồng 2, TP. Hồ Chí Minh. Bướu Wilms là một loại bướu phôi thai ác tính của thận, thường được phát hiện ở giai đoạn muộn tại Việt Nam. Nghiên cứu được thực hiện theo phương pháp tiến cứu mô tả loạt trường hợp trên 64 bệnh nhi được chẩn đoán và điều trị từ tháng 04/2013 đến tháng 06/2016, với thời gian theo dõi đến tháng 06/2019. Mục tiêu chính là phân tích đặc điểm nhóm bệnh nhi, đánh giá kết quả điều trị, các yếu tố ảnh hưởng, cũng như các biến chứng và tác dụng ngoại ý của chiến lược điều trị này.
Kết quả nghiên cứu cho thấy tuổi phát hiện bệnh trung bình là 28,9 tháng, với tỉ lệ nam/nữ là 1,2:1. Đa số bệnh nhi (84,4%) có triệu chứng khối u bụng vùng hông lưng. Thể tích bướu ban đầu trung bình là 487,9 cm³. Trước hóa trị, 78,1% trường hợp ở giai đoạn II, 18,8% ở giai đoạn III và 3,1% ở giai đoạn IV. Hóa trị trước phẫu thuật cho thấy tác động tích cực, làm giảm đáng kể thể tích bướu từ trung bình 487,9 cm³ xuống 206,8 cm³ (p < 0,001). Tỉ lệ xâm lấn quanh thận giảm từ 85,9% xuống 43,8%, xâm lấn mạch máu giảm từ 20,3% xuống 6,3%, và di căn hạch rốn thận giảm từ 20,3% xuống 4,7%. Các tổn thương di căn xa đều thoái triển. Giai đoạn bệnh cũng được cải thiện rõ rệt, với giai đoạn I tăng từ 0% lên 56,3%, trong khi các giai đoạn II, III, IV giảm tương ứng. Mức độ đáp ứng hóa trị được ghi nhận là tốt ở 64,1% trường hợp.
Về kết quả điều trị, tỉ lệ tái phát là 6,7% (chỉ tái phát tại chỗ), với thời gian tái phát trung bình 11,8 tháng. Tỉ lệ tử vong là 6,7%, trong đó 3 trường hợp tử vong do tái phát và 1 trường hợp do biến chứng hóa trị. Tỉ lệ sống còn không sự kiện ở thời điểm 4 năm là 92,2%. Các yếu tố như nhóm nguy cơ cao (nguy cơ tái phát/tử vong cao gấp 17,3 lần) và đáp ứng hóa trị kém (nguy cơ tái phát/tử vong cao gấp 12,7 lần) được xác định là ảnh hưởng đến kết quả điều trị. Biến chứng phẫu thuật như vỡ bướu được ghi nhận ở tỉ lệ thấp (1,6%). Các tác dụng ngoại ý của hóa trị đa số ở mức độ nhẹ và hồi phục, bao gồm viêm da (39,1%), loét miệng (35,9%), giảm bạch cầu (26,6%), sốt không do nhiễm trùng (20,3%).
Luận án kết luận rằng chiến lược hóa - phẫu mang lại kết quả tốt trong điều trị bướu Wilms giai đoạn II-IV ở trẻ em, với tỉ lệ biến chứng phẫu thuật thấp, tái phát thấp và sống còn cao. Nghiên cứu cũng kiến nghị cần chẩn đoán chính xác bướu Wilms trước khi hóa trị và tổ chức hội chẩn đa chuyên khoa để tối ưu hóa quá trình điều trị.
Luận án gồm 129 trang với các phần:
Đặt vấn đề và mục tiêu nghiên cứu (3 trang)
Tổng quan tài liệu (35 trang)
Đối tượng và phương pháp nghiên cứu (25 trang)
Kết quả nghiên cứu (31 trang)
Bàn luận (32 trang)
Kết luận và kiến nghị (3 trang)
Luận án có 32 bảng, 18 biểu đồ, 4 sơ đồ, 34 hình và 135 tài liệu tham khảo (12 tài liệu tiếng Việt, 123 tài liệu tiếng Anh).
1. Lý do và tính cần thiết của nghiên cứu
2. Mục tiêu nghiên cứu
3. Những đóng góp mới của luận án
4. Bố cục luận án
1.1. Dịch tễ học
1.2. Sinh học phân tử
1.3. Chẩn đoán bướu Wilms
1.3.1. Lâm sàng, cận lâm sàng
1.3.2. Chụp cắt lớp vi tính
1.4. Các chiến lược điều trị
1.4.1. Chiến lược theo SIOP
1.4.2. Chiến lược theo NWTS
1.4.3. So sánh hai chiến lược
2.1. Thiết kế nghiên cứu
2.2. Đối tượng nghiên cứu
2.2.1. Tiêu chuẩn nhận vào
2.2.2. Tiêu chuẩn loại trừ
2.3. Thời gian và địa điểm nghiên cứu
2.4. Cỡ mẫu
2.5. Quy trình nghiên cứu
2.6. Xử lý và phân tích số liệu
3.1. Đặc điểm nhóm bệnh nhi nghiên cứu
3.1.1. Đặc điểm dịch tễ
3.1.2. Đặc điểm chẩn đoán hình ảnh trước hóa trị
3.1.3. Đặc điểm chẩn đoán giải phẫu bệnh
3.1.4. So sánh đặc điểm của bướu trước và sau hóa trị
3.2. Kết quả điều trị bướu Wilms giai đoạn II - IV theo chiến lược hóa – phẫu
3.2.1. Tỉ lệ tái phát
3.2.2. Tỉ lệ tử vong
3.2.3. Tỉ lệ sống còn không sự kiện
3.2.4. Các yếu tố ảnh hưởng đến kết quả điều trị
3.2.4.1. Sống còn không sự kiện theo xâm lấn mạch máu
3.2.4.2. Sống còn không sự kiện theo tình trạng vỡ bướu
3.2.4.3. Sống còn không sự kiện theo giai đoạn bệnh
3.2.4.4. Sống còn không sự kiện theo nhóm nguy cơ
3.2.4.5. Sống còn không sự kiện theo mức độ đáp ứng hóa trị
3.2.4.6. Phân tích hồi qui đa biến các yếu tố liên quan
3.3. Các biến chứng và tác dụng ngoại ý của chiến lược hóa - phẫu
3.3.1. Các biến chứng phẫu thuật
3.2.2. Các tác dụng ngoại ý của hóa trị
4.1. Đặc điểm nhóm bệnh nhi nghiên cứu
4.1.1. So sánh đặc điểm chẩn đoán hình ảnh của bướu trước và sau hóa trị
4.1.2. Sự giảm giai đoạn bướu
4.1.3. Sự giảm thể tích bướu
4.1.4. Mức độ đáp ứng hóa trị của bướu
4.2. Kết quả điều trị bướu Wilms giai đoạn II - IV theo chiến lược hóa – phẫu
4.3. Các biến chứng và tác dụng ngoại ý của chiến lược hóa - phẫu
4.3.1. Các biến chứng phẫu thuật
4.3.2. Các tác dụng ngoại ý của hóa trị và xạ trị
1. Đặc điểm nhóm bệnh nhi nghiên cứu
2. Kết quả điều trị bướu Wilms giai đoạn II - IV theo chiến lược hóa – phẫu
3. Các biến chứng và tác dụng ngoại ý của chiến lược hóa - phẫu
1. Chiến lược hóa - phẫu cho kết quả tốt trong điều trị bướu Wilms ở trẻ em, đặc biệt là các trường hợp giai đoạn II - IV như tỉ lệ biến chứng phẫu thuật thấp, tỉ lệ tái phát thấp, tỉ lệ sống còn cao...
2. Hạn chế của chiến lược hóa - phẫu là vấn đề cần chẩn đoán chính xác bướu Wilms trước khi hóa trị.